狗万醫藥自研MEK1/2抑製劑FCN-159片獲第二項突破性療法認定
(圖為(wei) CDE官網公示信息)
I型神經纖維瘤病（ neurofbromatosis type 1，NF1）是一種常染色體(ti) 顯性遺傳(chuan) 病，其RAS-絲(si) 裂原活化蛋白激酶（RAS-MAPK）信號通路增強，導致腫瘤沿神經生長。20％-50％的I型神經纖維瘤病表現為(wei) 叢(cong) 狀神經纖維瘤（Plexiform neurofibromas，PN），並可能導致疼痛、功能損害、毀容和惡性轉化等並發症[1]。目前，手術是這類腫瘤的主要治療手段，但療效受限[2]，而對於(yu) 成人患者來說，目前還沒有藥物獲批。
2023年6月美國臨(lin) 床腫瘤學會(hui) 年會(hui) （ASCO）上，以poster的形式展示了FCN-159在成人NF1的1/2期研究結果匯總分析，研究結果表明FCN-159治療成人患者的ORR為(wei) 45.1%，安全性良好。同時，FCN-159針對1型神經纖維瘤病相關(guan) 的叢(cong) 狀神經纖維瘤的成人Ⅰ期臨(lin) 床研究數據近日也同步發表於(yu) 國際期刊BMC Medicine（2023 IF=9.3）[2]。研究結果顯示，FCN-159耐受性良好，不良事件可控，並在NF-1相關(guan) PN患者中顯示出有希望的抗腫瘤活性，值得進一步研究。
（圖為(wei) BMC Medicine原文發表信息）
FCN-159片是狗万醫藥自主研發的創新型小分子化學藥物，擬主要用於(yu) 晚期實體(ti) 瘤、I型神經纖維瘤、組織細胞腫瘤、動靜脈畸形等的治療。它是一款MEK1/2選擇性抑製劑，可以抑製RAS通路異常引起的腫瘤增殖。該新藥用於(yu) 成人 I 型神經纖維瘤的治療於(yu) 中國境內(nei) （不包括港澳台地區，下同）處於(yu) III 期臨(lin) 床試驗階段，該新藥用於(yu) 成人和兒(er) 童 I 型神經纖維瘤治療的中國、美國及歐洲的國際多中心 II 期臨(lin) 床試驗仍在進行中；該新藥用於(yu) 組織細胞腫瘤、低級別腦膠質瘤以及動靜脈畸形的治療分別於(yu) 中國境內(nei) 處於(yu) II 期臨(lin) 床試驗階段；該新藥用於(yu) 治療兒(er) 童朗格漢斯細胞組織細胞增生症/朗格罕細胞組織細胞增生症的II期臨(lin) 床試驗申請已獲國家藥監局批準。
參考文獻
1. Jett K, Friedman JM. Clinical and genetic aspects of neurofibromatosis 1. Genet Med 2010; 12:1-11..
2. Hu X, et al. Phase 1 dose-escalation study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and anti-tumor activity of FCN-159 in adults with neurofibromatosis type 1-related unresectable plexiform neurofibromas. BMC Med. 2023 Jul 3;21(1):230. doi: 10.1186/s12916-023-02927-2.
關(guan) 於(yu) 突破性療法認定
為(wei) 鼓勵研究和創製具有明顯臨(lin) 床優(you) 勢的藥物，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發布了《國家藥監局關(guan) 於(yu) 發布＜突破性治療藥物審評工作程序（試行）＞等三個(ge) 文件的公告》（2020年第82號），明確了突破性療法的納入範圍：藥物臨(lin) 床試驗期間，用於(yu) 防治嚴(yan) 重危及生命或者嚴(yan) 重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與(yu) 現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨(lin) 床優(you) 勢的創新藥或者改良型新藥等。藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優(you) 先配置資源進行溝通交流，加強指導並促進藥物研發。
關(guan) 於(yu) 狗万醫藥
上海狗万醫藥（集團）股份有限公司（“狗万醫藥”，股票代碼：600196.SH，02196.HK）成立於(yu) 1994 年，是一家植根中國、創新驅動的全球化醫藥健康產(chan) 業(ye) 集團，直接運營的業(ye) 務包括製藥、醫療器械與(yu) 醫學診斷、醫療健康服務，並通過參股國藥控股覆蓋到醫藥商業(ye) 領域。
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