第28屆歐洲血液學學會(hui) 年會(hui) （EHA2023 Hybrid Congress）將於(yu) 2023年6月8-11日在德國法蘭(lan) 克福以線上和線下相結合的形式舉(ju) 辦，會(hui) 議由歐洲血液學學會(hui) （European Hematology Association）主辦，每年吸引近萬(wan) 名來自世界各地的血液學專(zhuan) 業(ye) 人士參會(hui) ，是血液學領域重要且富有影響力的國際大會(hui) 。

今年，狗万醫藥引進的首個(ge) 小分子創新藥，新一代血小板生成素受體(ti) 激動劑（TPO-RA）馬來酸阿伐曲泊帕用於(yu) 治療中國成人慢性免疫性血小板減少症（ITP）患者的臨(lin) 床Ⅲ期結果入選EHA 2023壁報交流（摘要號：P1611）。

場次組別：32.Platelet disorders    時間：2023年6月9日18:00-19:00

馬來酸阿伐曲泊帕於(yu) 2019年5月獲得國家藥品監督管理局（NMPA）授予優(you) 先審評資格，2020年4月被批準用於(yu) 擇期行診斷性操作或者手術的慢性肝病（CLD）相關(guan) 血小板減少症的成年患者治療，其用於(yu) 治療對既往治療反應不佳的成人慢性ITP的適應症目前已在美國和歐洲獲批。ITP是血液科最常見的出血性疾病，由機體(ti) 免疫紊亂(luan) 介導的血小板破壞增加和生成減少所致，當ITP患者血小板計數低於(yu) 30×109/L時，指南推薦需進行治療幹預1。本次公布的研究數據是馬來酸阿伐曲泊帕首項在中國成人ITP患者中進行的隨機、雙盲、安慰劑對照臨(lin) 床研究數據，為(wei) 馬來酸阿伐曲泊帕在中國ITP人群中的應用提供了重要的循證依據。

研究設計：

研究由3個(ge) 階段構成：篩選期（4周）、核心治療期（6周）和擴展治療期（20周）。確診為(wei) 慢性原發ITP（持續時間≥12個(ge) 月）和血小板計數均值<30×109/L的18-80歲受試者以2:1的比例隨機接受馬來酸阿伐曲泊帕（起始劑量20 mg）或安慰劑治療6周。完成6周核心治療期後，合格的受試者將進入為(wei) 期20周的馬來酸阿伐曲泊帕開放標簽擴展治療期。主要研究終點是在沒有補救治療情況下，核心治療期第6周時血小板計數≥50×109/L的有血小板反應的受試者比例。

研究結果：

共74例受試者在核心治療期隨機接受馬來酸阿伐曲泊帕（n=48）或安慰劑（n=26）治療。基於(yu) 全分析集的分析結果顯示，治療6周後，馬來酸阿伐曲泊帕組的受試者血小板反應率為(wei) 77.08%（95% CI：62.69%, 87.97%)，安慰劑組為(wei) 7.69% (95% CI：0.95%, 25.13%)，兩(liang) 組反應率差值為(wei) 69.39% (95% CI：56.15%, 86.26%)。研究達到主要研究終點，結果支持馬來酸阿伐曲泊帕優(you) 於(yu) 安慰劑。

1.治療第8天時馬來酸阿伐曲泊帕組的血小板反應率高於(yu) 安慰劑組，分別為(wei) 72.92%和3.85%。

2.治療6周時馬來酸阿伐曲泊帕組和安慰劑組中的受試者血小板反應的累計周數中位數分別為(wei) 4.1周和0周，馬來酸阿伐曲泊帕組較安慰劑組優(you) 勢明顯。

3.馬來酸阿伐曲泊帕組在核心治療期的6周內(nei) 發生與(yu) 慢性ITP相關(guan) 的出血症狀的發生率低於(yu) 安慰劑組，70.83% Vs. 88.46%.

4.在核心治療期間，馬來酸阿伐曲泊帕組和安慰劑組治療期間不良事件發生率分別為(wei) 85.4%和76.9%。

5.在整個(ge) 研究期間，接受馬來酸阿伐曲泊帕治療的受試者血小板反應的累計周數中位數為(wei) 17.6周。

總結:

本研究支持馬來酸阿伐曲泊帕治療中國成人慢性ITP受試者的療效優(you) 於(yu) 安慰劑，馬來酸阿伐曲泊帕治療的總體(ti) 耐受性良好，在核心治療階段沒有因治療相關(guan) 的不良事件而中斷治療，也未報道嚴(yan) 重不良反應事件。

審批號：NP-MA-2023-05-06-CN-AVA-096

1.    中華醫學會(hui) 血液學分會(hui) 血栓與(yu) 止血學組.成人原發免疫性血小板減少症診斷與(yu) 治療中國指南（2020年版）.中華血液學雜誌2020年8月第41卷第8期,617-623.